挨拶
第27回の抗悪性腫瘍薬開発フォーラムを、2019年6月22日（土）に開催いたします。
今回のフォーラムは、山中竹春実行委員長（横浜市立大学）、北川洋副実行委員長（EFPIA-J/ノバルティスファーマ株式会社）、日野敬晴副実行委員長（EFPIA-J/アストラゼネカ株式会社）を迎え、「抗がん剤開発におけるリアルワールドデータの活用」をテーマに準備を進めております。
是非ご参加いただけますようお願いいたします。
抗悪性腫瘍薬開発フォーラム
代表 門田 守人
公益財団法人がん研究会
第27回抗悪性腫瘍薬開発フォーラム「抗がん剤開発におけるリアルワールドデータの活用」について
近年、医療現場から得られるリアルワールドデータ（RWD）の利活用が注目を集めるようになりましたが、臨床開発の領域ではRWDを積極的に用いることにより、医薬品・医療機器の治験・製造販売後調査・臨床研究等の実施を効率化しようとする動きが活発化しています。FDAは2017年にRWDに関するガイダンスを発出して機器開発における患者レジストリの使用をいち早く推奨し、翌2018年には医薬品の有効性等の判断にRWDの使用を検討していることを公表しました。このようにRWDの利活用は医薬品開発における今後の方向性のひとつと言えますが、薬事承認に必要とされるRWDの内容や規模、あるいは信頼性保証の考え方に関する検討は始まったばかりです。こうした時代の流れを機微に捉える産官学の有識者が一同に介し、米国の事例も踏まえながら、「抗がん剤開発におけるリアルワールドデータの活用」を討議する機会として、今回のフォーラムを企画いたしました。
第27回抗悪性腫瘍薬開発フォーラム
実行委員長 山中 竹春
横浜市立大学
開催概要
| 名称 | 第27回抗悪性腫瘍薬開発フォーラム 『抗がん剤開発におけるリアルワールドデータの活用』 |
|---|---|
| 日時 | 2019年6月22日（土） 午後1時〜 |
| 会場 | 吉田富三記念講堂及びセミナー室AB （公益財団法人がん研究会がん研究所1F）アクセス 〒135-8550 東京都江東区有明3-8-31 最寄り駅：有明（ゆりかもめ）、国際展示場（りんかい線） |
| 参加費 | 4,000円（ミキサー費含む） 本フォーラムへの参加は事前登録制となっております。 |
| 参加受付 | 参加受付締切：2019年6月7日（金） ※定員になり次第、締め切らせていただきます。 |
| 参加申込み方法 | 1. HPより参加登録をする。 2. 事務局より締切後一週間程度で参加確認書をメールにて送信 3. 当日参加確認書を持参の上、参加費を受付で納入 ※上記の方法がとれない方は事務局にご相談下さい。 |
| 事務局 | 〒135-8550 東京都江東区有明3-8-31 (公財)がん研究会がん化学療法センター 担当：三原 TEL：03-3570-0661 FAX：03-3570-0484 E-mail: atdd-frm@jfcr.or.jp |
第27回抗悪性腫瘍薬開発フォーラム参加登録フォーム
参加登録は締め切りました。
第27回フォーラムアンケートまとめ
感想・意見
総合評価「良かった＆まあまあ良かった」と回答
- RWDの活用の最前線を知ることができた。（他11件）
- 問題点、利用可能性について理解できた。（他11件）
- RWDを製品価値創造に活用しようと考えているから良かった。（他10件）
- 産・官・学からの発表があり、異なった視点から一つの事象にフォーカスされていたので面白かった。（他6件）
- Flatiron社のEHRに関する紹介がとても興味深かった。（他6件）
- 各発表も総合討論も非常に興味深かった。またやってほしい。（他3件）
- 山中先生の発言「世界は早い（速い）」はこの領域でもキーワードと納得した。
- 岩田先生の発言に同意です。
- 最後の総合討論が興味深かった。山中先生の司会進行も良かった。
- RWDを活用した承認医薬品事例（米国）
- 早く開発（新規承認）で使用できるようになってほしい。
- Regulatory Grade RWDはベンダーにとって投資に値するものかどうかが気になった。投資に値しない場合、レジストリが作られないため、希少がん、希少疾患のドラッグラグが起こりはしないかと感じる。
- アカデミアの参加が少ないのが残念だった。
- MID-NETなど批判的なコメントが出たことが良かった。
- 大変参考になるお話が多かったが、メモが取りきれなかった。ハンドアウトを可能であれば配布していただけると復習も可能となり助かる。
- システム会社について、Flatironに加えて日本の会社からも（もしくは日本で展開しているHER利活用の会社）話を聞けると良かった。（サイバーラボ社NTTなど）
総合評価回答なし
- これまでのフォーラムの流れと異なるテーマで興味深かった。
今後取り上げるべき、興味のあるテーマ
【リアルワールドデータの活用】
- 第二回のRWDの開催/ RWDの二回目
- 引き続きRWDをフォローしてほしい/RWE、続編をお願いします
- 今日と同様のテーマにて1年谷でのアップデート（開発への活用事例についても様々な使用例が増えていると予想するため）
- 第二回RWDを二年後くらいにやってほしい（日本での進捗を見たい）
- 今回の話のその後の進捗を、具体的な活用事例とともに、数年後にまた聴きたい。
- Regulatory Grade RWDを作成する会社は日本に存在し得るか？（ビジネスチャンスはあるか？）主にオンコロジー領域において
- 承認申請以外のRWDの利用可能性（メディカルニーズを満たす、リスク（市販後）評価（daily））
- MID-NET & NDBの民間利用の促進について
- レジストリの活用について（国際比較も含めて）
【ゲノム医療・新薬開発ほか】
- ゲノム医療が本格的に稼働した現在、新薬開発への活用について
- ヒトゲノムデータ・情報の利用について
- デジタルテクノロジーと抗がん剤開発（AI、IOT、NLPなどのテクノロジーが抗がん剤開発にどのような変革をもたらすのか）
- 新しいモダリティ（細胞治療、ウイルス療法）
- 抗腫瘍ウイルスの開発
- Beyond CPI
- マイクロバイオーム
- Companion Diagnosticsの開発
- これまで治療薬がなかったがん腫への治療薬開発
- 日本以外のがん治療薬開発の現状
【治験・臨床試験ほか】
- 新規outcomeの考え方、利用方法など
- Side effect management (ex. CRS)
- 患者が発信するデータの活用（Patient Reported Outcomeやヘルスデータ、患者が報告する有害事象（CTCAE））
- PROの利活用の今後/PROについて
- 患者が治験の早期から計画に加わることについて
- がん治療開発におけるM&Sの活用
【規制、承認、制度ほか】
- 先駆け申請／条件付承認と市販後データのバランスについて
- 希少疾患の医薬品開発（いかに少ない症例数でも、どのように根拠を積めば承認可能か？等）
- 厚労省、PMDAの意見がパネルディスカッションできけるテーマ・アジェンダにしていただけると面白い
【医療技術評価、その他】
- HTA、特に希少がんの薬価の考え方
- 医療経済性（Pharmaco Economics）の考え方
- シェアード・ディシジョン・メーキング（患者参加の治療法決定）について
- 創薬への患者（の声）の参加
プログラム
| 1. 開会（挨拶） | 5 | ||
| 13:00-13:05 | 門田 守人（がん研究会） | ||
| 2. イントロダクション | 5 | ||
| 13:05-13:10 |  |
イントロダクション 山中 竹春（横浜市立大学） |
5 |
| 3. 第一部 薬事承認におけるリアルワールドデータの活用 | 125 | ||
| 13:10-13:30 | |
FDAガイダンスに見るリアルワールドデータ 山中 竹春（横浜市立大学） |
20 |
| 13:30-13:50 | |
リアルワールドデータは「synthetic control」として利活用できるのか？ 野村 尚吾（国立がんセ研究支援センター） |
20 |
| 13:50-14:10 | |
SCRUM-Japanを活用したがん新薬開発に資するレジストリの構築 大津 敦（国立がんセ東病院） |
20 |
| 14:10-14:50 | |
Flatiron EHR-enabled Evidence Generation; A new evidence generation paradigm in oncology Ken Carson（Flatiron Health） |
40 |
| 14:50-15:15 | コーヒーブレイク | 25 | |
| 4. 第二部 安全管理・調査におけるリアルワールドデータの活用 | 70 | ||
| 15:15-15:35 | |
MID-NETにおけるデータ品質管理 中島 直樹（九州大学） |
20 |
| 15:35-15:55 | 製薬企業における抗がん剤領域のMID-NET活用事例 藤井 陽介（ファイザーR&D） |
20 | |
| 15:55-16:15 | |
医薬品レジストリ相談の新設における背景と今後の展望 大澤 智子（PMDA） |
20 |
| 16:15-16:25 | 休憩 | 10 | |
| 5. 総合討論 | 60 | ||
| 16:25-17:25 | 60 | ||
| 6. Mixer | 30 | ||
| 17:25-17:55 | 30 | ||
第27回フォーラム実行委員会
| 委員長 | 山中 竹春（横浜市立大学） |
|---|---|
| 副委員長 | 北川 洋（EFPIA-J/ノバルティスファーマ株式会社） 日野 敬晴（EFPIA-J/アストラゼネカ株式会社） |
| 委員 | 稲垣 治（製薬協/アステラス製薬株式会社） 岩田 広治（愛知県がんセンター中央病院） 江夏 総太郎（PhRMA/日本イーライリリー株式会社） 大窪 明代（EFPIA-J/中外製薬株式会社） 大津 敦（国立がん研究センター） 河野 典厚（日本医療研究開発機構） 齋藤 宏暢（製薬協/第一三共株式会社） 柴田 大朗（国立がん研究センター） 嶋本 隆司（PhRMA/MSD株式会社） 土井 俊彦（国立がん研究センター） 橋本 順一（製薬協/大塚製薬株式会社） 山口 智宏（PhRMA/MSD株式会社） 山田 雅信（筑波大学） 吉野 孝之（国立がん研究センター東病院） 清宮 啓之（（公財）がん研究会） 冨田 章弘（（公財）がん研究会） 藤田 直也（（公財）がん研究会） |