第15回抗悪性腫瘍薬開発フォーラム「ポストゲノム時代をリードする新薬開発～Molecular profiling directed therapy～」

挨拶
開催概要
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プログラム
まとめ
第15回フォーラム実行委員会

挨拶

第15回の抗悪性腫瘍薬開発フォーラムを、2013年6月15日（土）に開催いたします。

今回のフォーラムは実行委員長に大津敦先生（国立がん研究センター）、副委員長に春日芳朋様（欧州製薬団体連合会/中外製薬株式会社）をお迎えして、「ポストゲノム時代をリードする新薬開発～Molecular profiling directed therapy～」をテーマに準備を進めております。

是非ご参加いただけますようお願いいたします。

抗悪性腫瘍薬開発フォーラム　代表
武藤徹一郎
公益財団法人がん研究会

第15回抗悪性腫瘍薬開発フォーラムについて

次世代シークエンサーを始めとしたゲノム解析技術の進歩と多数の有効分子標的治療薬の出現により個別化治療の実現が現実味を帯びている。ゲノムプロファイルによる個別化治療はがん治療の大きなトピックとなっているが、同時に多数の希少フラクションを産みだすことになり、新薬開発試験のデザインや方法論、承認条件などを大きく変えつつある。今回のフォーラムでは最先端の取り組みを行っている産官学の各分野のリーダーの方々にご発表いただき、ポストゲノム時代における希少疾患や希少フラクションでの新薬開発試験をどのように進めるべきかについて最新のデータを交えて討論したい。

第15回抗悪性腫瘍薬開発フォーラム
実行委員長
大津　敦
国立がん研究センター

開催概要

名称	第15回抗悪性腫瘍薬開発フォーラム「ポストゲノム時代をリードする新薬開発～Molecular profiling directed therapy～」
日時	2013年6月15日（土）午後1時～5時55分
会場	吉田富三記念講堂（公益財団法人がん研究会がん研究所1F）アクセス〒135-8550　東京都江東区有明3-8-31
参加費	4,000円（ミキサー費含む）本フォーラムへの参加は事前登録制となっております。
参加受付	参加受付締切：2013年5月31日（金） ※定員になり次第、締め切らせていただきます。
参加申込み方法	1. HPより参加登録をする。 2. 事務局より締切一週間程度で参加確認書をメールにて送信 3. 当日参加確認書を持参の上、参加費を受付で納入 *上記の方法がとれない方は事務局にご相談下さい。
事務局	〒135-8550　東京都江東区有明3-8-31 (公財)がん研究会・がん化学療法センター担当：三原 TEL：03-3570-0661　 FAX：03-3570-0484 E-mail: atdd-frm@jfcr.or.jp

第15回抗悪性腫瘍薬開発フォーラム参加登録フォーム

締め切らせていただきました。

プログラム

1.　開会（挨拶）		5分
13:00-13:05	武藤　徹一郎（がん研究会）
2.　イントロダクション		10
13:05-13:15	ポストゲノム時代における新薬開発試験環境の変化とわが国の問題点大津　敦（国立がん研究センター）	10
3.　わが国における希少がんでの医薬品開発の課題とその対応策		85
13:15-13:30	わが国における希少がん新薬開発試験規制上の諸問題佐瀬　一洋（順天堂大学）	15
13:30-13:45	小児がん新薬開発試験支援体制構築上の諸問題河本　博（国立がん研究センター中央病院）	15
13:45-14:00	希少がんに対するエクスパンデッド・アクセス・プログラム/コンパッショネートユース試験の諸問題（学から）土井　俊彦（国立がん研究センター東病院）	15
14:00-14:15	未承認薬のコンパッショネート使用とEAP 津谷　喜一郎（東京大学）	15
14:15-14:30	医薬品開発に対する国の支援体制高江　慎一（厚生労働省）	15
14:30-14:40	休憩	10
4.　ゲノム解析に基づいた希少フラクションに対する新薬開発試験		90
14:40-14:55	ゲノムシークエンス解析の進歩による個別化治療体制構築はどこまで進んだのか？土原　一哉（国立がん研究センター）	15
14:55-15:10	非小細胞肺がんでの希少フラクションに対する医師主導治験後藤　功一（国立がん研究センター東病院）	15
15:10-15:25	ゲノム解析による希少フラクションの新薬開発治験に対する企業における開発担当者の考え方向山　亮平（グラクソ・スミスクライン株式会社）	15
15:25-15:40	希少がん・希少フラクション開発試験に対する規制当局の考え河野　典厚（医薬品医療機器総合機構）	15
15:40-15:50	追加発言：海外における動向を踏まえて山中　竹春（国立がん研究センター）	10
15:50-16:10	コーヒーブレイク	20
5.　総合討論		60
16:10-17:10
6.　Mixer		45
17:10-17:55

第15回フォーラムアンケートまとめ

第15回抗悪性腫瘍薬開発フォーラムにご参加いただき、またアンケートに対し大変多くの貴重なご意見をいただきまして、誠にありがとうございました。

これらの貴重なご意見は、フォーラム運営サイドのみではなく、参加いただきました皆様とシェアすることにより、今後のフォーラムの発展により役に立つものと考えております。なお、本アンケート結果のまとめは、同様なご意見をひとつにまとめるなど、必ずしも原文と同一ではないこと、ご了承ください。

今後ともフォーラムへのご支援賜りますよう、どうぞよろしくお願い申し上げます。

第15回抗悪性腫瘍薬開発フォーラム　実行委員会

感想・意見

総合評価「良かった＆まあまあ良かった」と回答

希少フラクションの癌の開発というタイムリーな疑問にアカデミア/産/官からいろいろな側面から掘り下げて戴き大変参考になりました。（他8件）
実際に試験を運営されている先生方の経験からの具体的な話がお聞きできたので課題や現状がわかりやすい。（他4件）
多くの会社が個別化医療に取り組む中、「ゲノム解析による希少フラクションの新薬開発」の共同検討のお話がとても興味深かった。実現できれば、症例が入りにくくコストがかかると言われる日本の治験の活性化にも繋がると考える。（他3件）
産官学それぞれの専門家が最先端の取り組みについて紹介され、いかに効率よく医薬品の開発と承認申請、審査を行い、患者さんに届けることができるかディスカッションされた事。（他20件）
向山先生のScreening networkは開発コストの低減のみならず、ゲノム情報の蓄積、Multiplex diagnosisへの発展等、様々な可能性を持った試みであるのではと、大変関心を持つ事ができました。（他1件）
アクセス制度（CV）の議論
Genome情報にnational asset
第14回（参加せず）との関係性が想像できた
具体的な解決方法の議論が少なかった。Compassionate Use.
可能であれば発表資料をいただけるとありがたいです。

総合評価「普通＆あまり良くなかった」と回答

内容に関しては「希少」を軸にしながらも抗がん剤開発の将来像全般の議論であったので満足しています。（他3件）
PMDAの新薬5部の部長が講演以外でも積極的に議論に参加されたのが大変良かったです。（他1件）
NCCEの取り組みに代表される成功例の共有が非常に素晴らしい。（他3件）
議論が白熱するのはいつものことなので、Agendaにゆとりを持った方が良い。
発言されている用語が難しく、話について行けない部分が多かった。事前に知っておいた方が良い用語をHP等で開示してあると親切だと感じた。
概念的な一般的な演題が多かったため、医師主導試験の演題が主であるのに対し、製薬会社からの参加者が主であった。
希少がんの開発とコンパッショネートコースの話。すでに海外で有効性が示されているものの場合で、まだinvestigationalなものを使う場合の話が混同して話がされていたように思える。又、承認でなくても保険償還でおぎなう日本版コンペンディアのお話は一切なかった。2つの気色の違うものが1つのディスカッションでされたのがなんかすっきりしない理由
理想と現実の折り合いをどうつけていくかという問題はいつも難しいが、open discussion の場の提供を待っているよりはむりやりでも少しずつ前に進みながら検証を繰り返していくより他ないのでは。
問題提起、改善案の提案がなされても、そこに実際に産官学がどのように関与し、また解決に結びつけるのか、具体的議論まで進むことはあまりないように思う。将来的なことへコミットする発言をするのは難しいと思いますが、総合討論を長くするなどして深い議論ができるとより面白いフォーラムになると思う。
セミナー室Bが大変寒かったので空調への配慮をお願いしたい。
サロゲートエンドポイント

総合評価　無回答

企業が手を着けにくい希少がんについて問題点、医療機関、規制当局の考えをお聞きすることが出来、開発担当者としては大変勉強になったが、より具体的なガイドライン等の作成等の検討があればとも思った。
国がんのがん研究の熱心さが良く分かった。

今後取り上げるべき、興味のあるテーマ

希少フラクション/CoDx	希少フラクションの続編このテーマで深めていくことがよいのでは？　絞って世界での主導権を。チームジャパンとしての取り組み希少がんにおけるinnovativeな開発方法とそこから生まれる結果のacceptability NGS biomarkerのclinical studyへの応用 SCRが網羅的に行われ、fitした治験に参加できる時代が近付いている事が分かりました。Multiplexが一般的検査のように安価に行えれば適切な治療、治験が進みます。スクリーニングされた患者集団でのRCT実施時の対照群、デザインについて。（mutation positiveな集団なら旧薬標準薬（specificでない）に必ず勝てるはずです）　再発時耐性発現には新たなmutation、また新たなスクリーニングとall negative ptsを対照とする薬剤開発。コンパニオン診断に課するPMDAからのガイドラインが出た時期バイオマーカー特許
グローバル開発	早期開発（FTIM）に対する日本の国際競争力をどのように強化していけるか検討してみてはいかがでしょうか開発に関する海外との違い（考え方を含め）。グローバル開発における日本のリーダーシップについて。グローバル開発の最近の実態。日本人データの評価。グローバル問題の経験のさらなる共有。日本発の抗がん剤開発治験の現状。国際共同治験の現状、今後の在り方について。「臨床開発（試験）をよりスピードアップするために必要なものは何か」などを取り上げて戴けますと、有り難く存じます。
アジアにおける役割	アジア国際共同治験のメリット/デメリットアジアに特異的な癌の開発状況と今後台湾（アジア）でのがん登録日本とアジアが1体となって開発していくためには？アジアのおける日本の立場と日本の役割。
抗がん剤開発全般	現在、遺伝子検査をベースとした希少フラクションに対する個別医療がホットであることは理解をしているところです。ただその中でドライバー遺伝子により発現したのではないがんに対する研究が薄くなっているように思います。肺癌であれば、小細胞癌や扁平上皮癌、乳癌でいえば、トリプルネガティブに対する治療が新しいものが進んでいないように感じております。血液腫瘍の先生方の発表も増やしてほしいがんワクチンペプチドワクチンは本当に薬になるのか。既に1000人以上が治療されていますが、真の評価がわかりませんので。再生医療の活用全人種に対応可能なPh I試験とは？抗がん剤開発の実情（モニター、DM、統計などの視点から） CROから見た抗がん剤開発 Phase IV開発のあり方、本当に必要か。製造販売後調査（企業が見たい点、医師が見たい点について）申請における評価資料を満たす要件とは？サブセットでも良い？日本人がなくても良い？等　審査報告書を読んでいても科学的根拠が一律ではないように思われる→評価ガイドラインの見直しは必要か
インフラ整備、その他	大津先生が総合討論で話題に出していた日本の臨床試験をGCP(ICH)のもとにすることを日本で導入するのかを産官学で討論して欲しい。 GCP対応の臨床研究を全ての施設で可能にするためには治験実施のインフラ整備　特にon siteでの課題について企業が求める研究者施設の要件民と学の理想的なコラボレーションのあり方　col.マーケット… 日本版NIHどうする？　どうなる？先進医療法的、地域差、人材育成　etc がん治療費の国としての負担の在り方。医療経済研究(HEOR)の使用。 Compassionate useの具体的な運用方法について、開発申請中の治験参加者への継続投与試験の位置づけについて 1回丸々discussion の場にしてしまってもよいのでは？ Endpointの問題、biomarker診断のタイミング、手法、共有化の問題etc。

第15回フォーラム実行委員会

委員長	大津　敦	（国立がん研究センター東病院）
副委員長	春日　芳朋	（欧州製薬団体連合会/中外製薬株式会社）
委員	大津　智子	（欧州製薬団体連合会/バイエル薬品株式会社）
	粕谷　美南子	（米国研究製薬工業協会/ファイザー株式会社）
	金崎　雅之	（欧州製薬団体連合会/グラクソ・スミスクライン株式会社）
	佐瀬　一洋	（順天堂大学）
	下永　応博	（欧州製薬団体連合会/メルクセローノ株式会社）
	鈴木　正紀	（日本製薬工業協会/第一三共株式会社）
	谷合　　央	（米国研究製薬工業協会/日本イーライリリー株式会社）
	橋本　順一	（日本製薬工業協会/大塚製薬株式会社）
	前田　英紀	（日本製薬工業協会/アステラス製薬株式会社）
	松浦　義昌	（COTEC/中外製薬株式会社）
	森　　和彦	（（独）医薬品医療機器総合機構）
	清宮　啓之	（（公財）がん研究会）
	冨田　章弘	（（公財）がん研究会）
	藤田　直也	（（公財）がん研究会）

挨拶