第35回フォーラムアンケートまとめ

【総合評価】

回答数：良かった：104 まあまあ良かった：16 普通：4 評価なし：1

感想・意見

「良かった＆まあまあ良かった」と回答

産官学の各視点から、ラグロスの捉え方と課題解決の方向性を知り得た（同様27件）
活発な意見、演者の本音での発言を多く聞けたように思います。産官学、そして個人の意見を自由に予定調和ではなく各々の演者の先生方が発しているように思われ、自分の考えを深めるきっかけとなりました。（同様13件）
発出されたばかりの日本人Ph1通知に関連して，様々な立場の方の意見を知ることができたから（同様11件）
アカデミア（医療機関）の方の率直なご意見を伺うことができ，大変参考になりました（同様5件）
各演者の本音の意見を引き出す司会方法が素晴らしかったと思いました（同様3件）
施設のレベルアップが必要だと、よくわかる内容でした。有難うございました。（同様2件）
施設、アカデミアの議論が中心でしたが、産業界ももっともっと改善が必要であり、そのあたりの議論ができる場があっても良いと思いました（同様2件）
総合討論の時間は、今の倍くらいの時間あっても良い（同様2件）
タイムリーな話題で共感いたしました（同様2件）
PMDA、厚労省のスタンスが今までよりある程度わかったこと（同様1件）
PMDAの藤原さんは総合討論のみならず、発表の内容も忌憚がなく良かった。発表でもあったが、PMDAや厚労省の英語力が弱いというのは個人的にも感じている。ぜひリーダーシップを発揮していただき、CTNを英語のままで提出しても良い、日本語と英語のウェブサイトをほぼ１対１で対応させて情報の非対称化をなくすなどの施策を打っていただきたい。
CROの方の回答の中でのVisit数の違いですが、欧米ではSite Initiationは2-3日間で1度で終わらせるのに対し、日本は数回に分けてトータル同じ時間数（むしろ海外の方が長い）くらい行っています。そのあたりをもっと説明されてはと思いました。
ウェビナーでの参加はとても良いが、声が聞き取りずらい先生もおられたのでマイクを改善してほしい。

「普通＆あまり良くなかった」と回答

ドラッグロスの解決策についてもう少し踏み込んだ議論を期待していたため（同様1件）

今後取り上げるべき、興味のあるテーマ

<ドラッグラグ・ロスのフォローアップ>

今回のUpdate
今日のAction itemsに対するFollow Up. 産官学共同で，ドラッグロスをなくすべくPDCAを回していきたい。
今回のテーマはまだまだ議論できるように思うので、少し観点変えて再議論も良いかと思いました。
ドラッグラグ、ドラッグロスのテーマは引き続きテーマにしていただきたい。
今回の討論を踏まえて課題解決に向けてそれぞれの立場でどのような取り組みを実施してどのような改善が見られたのかフォローアップの意味であえて同じテーマで討論を続けてみてはいかがでしょうか。
ドラッグラグ・ロス回避に向けては数年以内にすぐにでも具体的な改善を図っていかなくてはならない問題だと認識致しました。ぜひ次回でも、その後の進捗や取り組みをご紹介いただけますと幸いです。よろしくお願い致します。
本フォーラムにおいて、ドラッグラグ・ロスの今後の推移（対策がどの程度効果をあらわしているか）もフォローアップして欲しいです。

<ドラッグラグ・ロスへの取り組み>

ドラッグラグ・ロス問題は、今回はまだ入り口の議論の状況だと思います。産官学がそれぞれの近況を共有しあいながら、本当に開発が必要な薬剤（開発中を含む）を日本で製造販売につなげる具体的な方策にもっと踏み込んで議論することも今後のテーマとして実施してもよいのではないかと思います。
海外のEBPから日本の医療機関、市場性、生産性についてのインプットの視点をもっと取り入れたセッション構成を期待しております。
ドラッグラグ・ロスの現状・課題と取り組みに関するフォローアップに加え、多数の類似作用機序の薬剤開発に関する産官学の認識・課題・改善策に興味があります。
産官学のやるべきことなどの検討もあると良いと思います。
海外承認されているにも関わらず日本で未開発で、開発される見込みのない薬剤について、どう対処していくのがいいか？を討論できればいいように思います。
全ての薬は開発できないので、次に何を開発するか、その基準は？方針は？必要な規制は？をディスカッションしたい
日本初の創薬技術、国内創薬力、結局InnovationのGAPと思う。

<グローバルリーダーの要件ほか>

日本がグローバルリーダーとなるために必要なスキルに対する気づきを与えるようなテーマ
医療機関を世界水準に引き上げるための施策とは何か？を議論していただきたい。
日本が参加国・施設として選ばれるために、治験コストの問題意識を共有できたらと思います。
日韓台の薬事規制の違いから見た日本が学ぶべきこと、欧米施設の治験実施体制
今回話題にあった韓国や台湾の治験の状況について
実際の施設治験費用はNCCはMDアンダーソンの1/2程度は本当だと思います。コロナ禍以降、PMDAの関係する各種検討会はWebで公開され、本ForumもWeb参加できるようになり、PMDA相談もWeb開催、依頼者側とPIとの面談もWebが基本になりました。
治験においてはDCTも進んできています。ただ、治験依頼者（製薬、EBP、CRO）が治験を進める上でコアとなる業務に対して付随する時間（施設への移動、面談前後の待ち時間）やそのコストの削減にまだまだ改善の余地があるように思います。本日もご指摘がありましたが、IRBでは、審査の本質ではない些末な文書の体裁レビューが殆どにも思われます。
妥当な品質を確保しながらコスト削減を意識した治験実施の様々な段階での標準化を考えてもいいかと思います。治験のあり方研究会での活動とは別に抗悪性腫瘍薬開発では、これが標準というものが作れないかと思います。

<産官学の連携強化ほか>

first penguinをサポートし、失敗しても敗者復活ができる環境作成。
EBPを日本に呼び込むための産官学の連携（本日のお話でEBPを呼び込むものの、製薬企業の紹介、上市のプランニングまでは言いにくい、というのはその通りでアカデミアだけでなくチームで対応すべき課題と感じたため。）
早期の被験者登録対策として各社・各医療機関が取り組んでいること
育薬研究の在り方における産官学の取り組み：承認された抗がん薬剤、特に希少疾患用医薬品などは最適使用がされているのか？
グローバル化する日本における、医療の在り方

<最先端治療薬などの開発>

新規モダリティ抗ガン剤開発と規制のありかた
新規モダリティの評価方法
新規モダリティに関するテーマ（再生医療等製品・放射線リガンド療法等）
最新の抗悪性腫瘍薬の開発に関して、Drが有望と考える最先端薬剤や試験デザインなど取り上げていただきたい。
Onco-psychology, digital therapeuticなどのnew area modalityについて
ニューモダリティに対する日本の開発環境や求められる規制緩和
新規モダリティ医薬品や新規分子標的の抗がん剤はRWでがん患者の生存率向上に寄与しているのか、手術方法や放射線治療等の医療技術の進歩の影響もあるのかデータとして知りたい。重粒子線治療や光免疫療法等の新規医療技術の成績も知りたい。
日本発の治療薬開発

<治験・臨床開発における諸課題>

治験エコシステムについて、日本で実現するためにはどうしたらいいか。
治験実施施設の業務改善・効率化の取り組みの紹介
小児開発について（特に成人との同時開発）
オーファンドラッグ開発
モデリング、シミュレーションを活用した臨床開発（日本人実データによらないテーマ）
アンブレラスタディーの実情
がんゲノム医療が臨床導入さえてしばらく経過するが
今後のコンパニオン診断薬について

<リアルワールドデータ（RWD）の活用>

レジストリデータを用いた抗がん剤の薬事承認について
RWDを申請データとして使用する場合の質の向上、行間を読まなくて良いPMDAとの対話・通知の発出
RWDによる合成対照群構築のための課題や障壁
2025年に議論することを想定した期待として、薬事申請におけるRWD活用について、海外での事例を参考にしながら本邦での活用までのロードマップや展望について、是非取り上げていただきたいです。

<制度・規制など>

Project optimus等海外規制の変化
Dose Optimus と日本の開発（日本人の用量設定）
Single patient IND
オーファン指定制度について取り上げていただければと思いました。輪切り指定や早期指定、また、指定取り消しが、企業側の投資判断に大きく影響することになります。
第8回創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会で取り上げられた「検証的試験等における日本人データの必要性の整理及び迅速な承認制度のあり方について」

<日本人Phase1通知後の動向>

日本人Phase1通知施行後のフォローアップや実態に関するテーマ
今回新通知のフォローアップ
Ph1通知を受けての今後の製薬企業の動向、EBV薬剤開発の進展、藤原先生が触れられていたPMDAの秘策、施設側の努力など、今後も継続的に観察して取り上げていただきたいです。また、シニアな方だけではなく、患者団体や各立場の若い世代（これから20〜30年を支える方）もご登壇いただき、長期的な議論が聞きたいです。
今回のご講演の中でドラッグラグ・ロスが増えてくるという話もありましたし、日本人Ph1通知等の影響の有無？も含めて、いろいろな対応策の後の状況をお伺いしたいです。ありがとうございました！

<その他>

人材育成
最近知見アップデート
抗悪性腫瘍薬に関する貿易摩擦。抗癌剤に関しては、ほぼ100%近い貿易赤字だと認識していますが、国内ベンチャーのサポートや内資企業への期待など、議論すべき時期かなと感じております。
企業/CRO/SMOへ向けて、今回のような原点回帰の会をお願いしたいです（本当に何が必要？という内容です）。マインドセット出来て治験費用も縮小傾向になればいいなと思いました。
時勢にあった内容を取り上げていただけたらよいかとおもいます。今回は豪華メンバーで大変おもしろかったです。