第38回フォーラムアンケートまとめ
【総合評価】
【感想・意見】
「良かった」と回答
- 様々な立場の方の観点からRWDの活用方法や事例、課題について聞くことができて大変有意義であった。（同様7件）
- RWD活用について、現在地点と今後の可能性についてお伺いすることができ、大変勉強になりました。司会の先生方からの声がけもあり、産官学共同で前向きに議論することができるというモチベーションをいただきました。（同様6件）
- RWDの系統的な話を聞くことができました。（同様3件）
- RWDに関わっていないが、確実に進んでいる印象を受けた。（同様2件）
- SCRUM-Japan以外のレジストリについてよく知らなかったので，C-CATの最新の状況や次世代医療基盤法に関する情報を知ることができてとても良かった。
- 総合討論の時間が確保されていた。
「まあまあ良かった」と回答
- RWDの潮流や実践（どのように活用されているか）を確認できたため。（同様2件）
- 良かった点：トピックがまとまっていたこと。
改善点：前回のRWDのトピックでご発表いただいた内容から、大きな進展がないように感じたこと。
- RWD利活用においてどのような壁があり、どのような取り組みがあるのかを様々な立場の方の視点でうかがうことができたのは良かったです。一方で、パネルディスカッションや視聴者からの質問にもあったように、治験をRWDに置き換えようとすると必要になる手間とコストについては、正直、まだ表面的なお話をされている印象でした。「治験の方がRWDに置き換えるより費用が安くすむ」という背景には、現状治験ありきでやってこれているのに、RWDに置き換えようとすると米野井先生が仰っていたように追加の検討が必要になること、PMDAに事前相談するところから手間としては追加になってしまうこともあります。データベース構築側や利活用側だけでなく、国として、今後医療分野においてRWDをどう扱っていくのかの姿勢を強く打ち出す必要があると考えますが、そのあたりに踏み込んだ議論には至っていなかったため、「まぁまぁ」としました。ですが、企画運営、ありがとうございました。
【今後取り上げるべき、興味のあるテーマ】
【RWD/RWE】
- 引き続きRWDの利活用を見据えた研究や、医薬品開発に関する内容で開催して欲しいです。
- 次世代医療基盤法を用いたRWD（電子カルテデータ）の活用事例
- RWDの活用で承認申請に用いることができる（可能性がある）シチュエーションをもう少し具体的にした事例紹介。（特に規制当局側の考えを明確に示していただきたい）
- RWDの活用は今後加速していくと思いますので、定期的に取り上げていただきたいです。
- RWD/RWEについて、定期的に開催してほしい。
【ドラッグ・ラグ／ドラッグ・ロスほか】
- ドラッグロスの問題
- ドラッグラグ
- ドラッグ・ラグ／ドラッグ・ロスとも関連するかもしれませんが，早期開発において日本がアジアの中で参加国としての順位が落ちてきている問題について，取り上げていただけるとうれしいです。日本でFIH試験に選ばれる施設となるための方策について聞いてみたいです。
- 早期開発
- 抗がん剤領域の小児開発
- 希少がん、小児がん
【治験の効率化など】
- 治験エコシステム。
- 治験業務の効率化：具体例の紹介
- 抗がん剤治験におけるFair Market Valueに基づくベンチマーク型コスト導入の課題
- AI（LLM）活用、費用対効果関連です
- Aiの活用
【臨床試験の方法論ほか】
- 病型の遺伝子学的背景の理解による分子標的薬開発・導入に伴って今までのような「疾患全体」を対象としたランダム化第III相試験の実施が困難となることが予想されます。（病型が細分化されるため）治療開発のための臨床試験としてこれまでの「第III相試験」を至上とする方法論は限界ではないかと思います。こうした「治療開発のための臨床試験の方法論の今後」などのテーマは興味深いと思います。
- すでに終了した（成功/失敗した）研究のタイムラインを含めた詳細についてのケーススタディ
- オプトアウトのレジストリの企業から見た利活用ニーズと利用事例
【ゲノム医療】
- ゲノム医療の現状、課題
- 全ゲノム情報の治療開発への利用可能性
- CGP検査関連（課題、今後の展開）
【規制ほか】
- 新規レギュレーションを踏まえた日本での開発の活発化、迅速化
- 予定されている薬機法改正に関連した事項（拡大地検の制度、globalと共同したUMNへの対応施策）
- 今年の薬機法改正に盛り込まれた「条件付き承認制度の適用拡大」について、日本で制度活用をどのように進めていくことが望ましいか、制度の概観だけでなく、具体事例に基づく議論をお伺いしたいです。
国際共同治験に基づく臨床開発が各社で進む中、欧米の条件付き承認制度とハーモナイズする形で、本制度を欧米と同様に積極的に活用していくための学びの機会になればと思います。
制度の適用拡大について、各ステークホルダーそれぞれの懸念はあると思いますが、懸念にフォーカスしすぎてドラッグラグ・ロスの現状が変わらないことを危惧します。
日本のドラッグラグ・ロスの根本的な解決につながるよう、本制度をどのように活用できるか、各ステークホルダーが歩み寄れる機会になると嬉しいです。
- 日本の規制にあった診断薬の開発
【その他】
- 日本からの革新的創薬
- New modality（放射性医薬品）開発に関わる課題。
- 予防医療（生活習慣の改善や健常人の啓蒙を含む）の将来展望について。
- 抗がん剤の新薬、新規治療法開発を取り巻く、米国、日本の規制、薬価ルール、臨床医、企業の関係、最新情報
-米国の医療スタッフ不足？
-トランプ大統領令の新薬開発への影響
-日本の規制、薬価ルールupdate
-臨床医、患者団体の貢献（米国、日本）
- がん領域のPPI活動と医薬品開発の関係
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